Создание генетически редактированных животных моделей для доклинических исследований инновационных препаратов

К 25.12.2025 создать три модели животных с редактированным геномом для доклинических исследований инновационных препаратов.

Проект направлен на создание линейки генетически модифицированных мышей, используемых при разработке генно-терапевтического препарата для лечения наследственного заболевания новорожденных остеопетроза. В проекте будут созданы нокаутные и мутантные по гену P2RX3 рецептора мыши востребованные фарм.производителями. В проекте будут созданы животные с нокаутом и мутациями мышиных ортологов гена HERO11, будет проведено исследование течения ишемического инсульта и предложен способ генной терапии.