Высокая эффективность разработок подтверждена на экспериментальных моделях ишемии и ожоговой травмы.
Лечение травматических повреждений занимает одно из значимых мест в системе здравоохранения. Ежегодно, по данным ВОЗ, от различных травм в мире погибают более пяти миллионов человек. Несмотря на меры профилактики, частота травматических повреждений с годами не уменьшается. В мире развивается много инновационных подходов к терапии травматизма, в том числе с использованием стволовых клеток. Белгородские учёные решили рассмотреть эту проблему с точки зрения применения ресурсов генной терапии.
Команде исследователей под руководством директора НИИ фармакологии живых систем, доктора медицинских наук, профессора Михаила Покровского удалось получить четыре образца генетических конструкций, а также выбрать экспериментальные модели для оценки их эффективности in vivo.
– Несмотря на существенный прогресс в области генетических технологий, большой опыт клинического использования генной терапии как в мире, так и в России, стоимость разработок таких генетических технологий и самих лекарственных средств остаётся высокой. В отличие от редких орфанных заболеваний, травматические повреждения встречаются повсеместно, и это обусловливает необходимость сделать шаг в сторону повышения доступности данных продуктов для населения, – рассказал Михаил Владимирович о значимости разработки.
Основная сфера применения генотерапевтических конструкций – терапия орфанных заболеваний. Однако малая распространённость в популяции ограничивает получение доказательной базы их использования и возможность оценить, превышает ли потенциальный риск применения пользу, или наоборот. Травматические повреждения различного происхождения таких ограничений не имеют и встречаются повсеместно. По мнению учёных, это поможет сделать шаг к повышению доступности таких продуктов для населения.
Как пояснила доцент кафедры фармакологии и клинической фармакологии медицинского института НИУ «БелГУ», кандидат медицинских наук Дарья Костина, разработка направлена на коррекцию последствий ишемических повреждений, которые лежат в основе многих заболеваний, включая ишемическую болезнь сердца, ряд инсультов, повреждения печени и почек, а также являются характерными для послеоперационного периода при любых хирургических вмешательствах.
Несмотря на совершенно разный механизм развития этих состояний, команде учёных НИИ фармакологии живых систем удалось выделить ряд общих звеньев патогенеза, на которые возможно повлиять посредством переноса плазмиды – молекулы ДНК, встраиваемой в геном другой клетки и ускоряющей процесс ранозаживления. Таким образом достигается более точное воздействие на отдельные этапы течения раневого процесса и ишемических повреждений.
– Мы планируем дальнейшую оценку эффективности и безопасности генетических конструкций, а также оптимизацию режимов введения и путей их доставки, – рассказала Дарья Александровна о ближайших задачах.
Учёные провели две серии экспериментов: смоделировали ожоговые и холодовые травмы у крыс и ишемию (уменьшение кровотока) у мышей. После развития у лабораторных животных патологий области повреждения обкалывали препаратом с искусственно синтезируемыми плазмидами.
Уникальность разработанных генотерапевтических конструкций заключается в их высокой эффективности, оцененной учёными по совокупности признаков. Применение разработки ускоряет процессы заживления ран и восстановления тканей при оптимальном профиле безопасности. Одновременно снижается риск отсроченных осложнений, в том числе на состояние периферической нервной системы.
На сегодняшний день на мелких лабораторных животных подтверждена эффективность четырёх полученных конструкций. Для одной из них уже определён дозовый режим.
Научная команда продолжит исследования и займётся проведением клинической апробации наиболее эффективных конструкций, а также подготовкой части разделов регистрационного досье.
Исследования выполнены на базе НИИ фармакологии живых систем Белгородского госуниверситета в рамках программы стратегического академического лидерства Приоритет-2030.
<< Назад к списку |