Исследования учёных НИУ «БелГУ» в области генетических технологий получат грантовую поддержку

Исследования, которые учёные НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» будут проводить совместно с индустриальным партнёром – группой компаний «Артген Биотех», направлены на создание прорывных технологий генетического моделирования и генной терапии для лечения таких нейродегенеративных заболеваний, как болезнь Альцгеймера, Паркинсона и боковой амиотрофический склероз (БАС).

В основе проекта лежит изучение эндогенного тетрапептида HAEE, дефицит которого коррелирует с развитием нейродегенерации. Учёные планируют создать линии генетически модифицированных животных для выявления белка-предшественника HAEE и тестирования новых препаратов на основе аденоассоциированных вирусных векторов (AAV), доставляющих нейротрофические факторы для восстановления функций нейронов.

В сфере интересов индустриального партнёра – коммерциализация технологий, разработка платформы для AAV-терапии и подготовка документов для регистрации препаратов.

Ключевую роль в проекте играет НИУ «БелГУ», который обеспечивает инфраструктуру и выполнение исследовательской программы. В работе, будут задействованы научные коллективы, прежде всего лаборатории генного редактирования, биоресурсная коллекцию генно-модифицированных животных и центр доклинических исследований. Университет координирует междисциплинарную работу, объединяя молекулярных биологов, фармакологов и нейробиологов. Руководитель экспериментальных исследований – директор НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ», профессор Михаил Покровский курирует моделирование заболеваний на животных и оценку эффективности терапии, включая поведенческие тесты и гистологический анализ. Специалист в области молекулярной биологии Алексей Дейкин возглавляет работы по созданию генно-модифицированных животных методом генного редактирования и их валидации. Автор патентов на HAEE Сергей Козин исследует роль эндогенного тетрапептида в патогенезе амилоидоза и разрабатывает стратегии блокировки токсичных агрегатов бета-амилоида. Руководит исследовательской программой заместитель директора НИИ Фармакологии живых систем, профессор Михаил Корокин.

В рамках программы также разрабатывается диагностическая тест-система для определения типа мутаций, что позволит персонализировать терапию. Образовательный компонент включает подготовку 60 специалистов за счёт стажировок в ведущих научных центрах. Запланировано и открытие новых учебных курсов по генетическим технологиям.

Ожидается, что результаты проекта лягут в основу первых в России генотерапевтических препаратов, способных замедлить прогрессирование нейродегенеративных заболеваний, улучшив качество жизни миллионов пациентов.