В НИУ «БелГУ» создают платформу для разработки генной терапии при инсульте и нейродегенеративных заболеваниях

В НИУ «БелГУ» проводят исследования по проекту «Разработка способа лечения нейродегенеративных заболеваний, последствий нейротравмы и нарушений мозгового кровообращения». Исследование входит в стратегический технологический проект № 2 «Биомедицина и генетические технологии» программы развития университета «Приоритет-2030».

Команда проекта поставила задачу – сформировать научную базу для создания препарата генной терапии, способного защищать и восстанавливать клетки головного мозга при инсульте, черепно-мозговой травме и нейродегенеративных заболеваниях. Руководит проектом доцент кафедры фармакологии и клинической фармакологии Олеся Щеблыкина.

Работа носит долгосрочный характер и рассчитана до 2033 года. Исследователи уже получили несколько значимых результатов. В университете валидировали ряд животных моделей, включая модель геморрагического инсульта, разработали и запатентовали способ введения препаратов в большую мозжечково-мозговую цистерну у мелких лабораторных животных, а также получили лабораторный образец AAV-векторной конструкции для доклинических исследований.

– Мы создали надёжную экспериментальную платформу, которая воспроизводит тяжёлый геморрагический инсульт, близкий по характеристикам к клинической картине у человека. Это позволяет объективно оценивать, насколько перспективные препараты помогают мозгу восстанавливаться, и проводить доклинические испытания будущих генных лекарств на стандартизированной и проверенной модели, – комментирует руководитель проекта Олеся Щеблыкина.

Учёный отмечает, что в исследованиях используются технологии генной терапии на основе аденоассоциированных вирусных векторов. Они доставляют в клетки мозга ген, кодирующий нейротрофические факторы – белки, поддерживающие выживание и восстановление нервной ткани. Состояние животных оценивается с помощью стандартизированной батареи поведенческих тестов, позволяющих количественно фиксировать неврологический дефицит и отслеживать восстановление функций во времени.

Промышленным партнёром проекта выступает ООО «Генотаргет», входящее в группу Артген. Сотрудничество, по словам Олеси Викторовны, позволяет объединить фундаментальные и доклинические исследования университета с задачами фармацевтической разработки. Компания создаёт и оптимизирует геннотерапевтические конструкции, а команда НИУ «БелГУ» оценивает их эффективность и безопасность на экспериментальных моделях. Такой формат помогает выстраивать путь от лабораторной разработки к возможным клиническим исследованиям и последующему внедрению в практическое здравоохранение.

Следующий этап проекта связан с полномасштабными доклиническими исследованиями конкретных генно-терапевтических конструкций на основе AAV-векторов. Учёные планируют оценить их безопасность и эффективность, уточнить оптимальные режимы введения и дозировки, а затем сформировать пакет данных для возможного перехода к клиническим исследованиям.